Na Poljskem se je začelo klinično preskušanje, ki bo testiralo, ali se regorafenib lahko uporablja za zdravljenje kostnega raka. Regorafenib je vrsta zdravila, imenovanega zaviralec tirozin kinaze (TKI). TKI delujejo tako, da blokirajo aktivacijo encimov, znanih kot tirozin kinaze. Sodelujejo v številnih procesih v telesu. To vključuje rast raka. Raziskovalci upajo, da bi lahko blokiranje teh encimov pomagalo pri zdravljenju osteosarkoma (OS). TKI so bili odobreni za zdravljenje drugih vrst raka.
Preskušanje bo preučilo tudi, kako genetska zasnova raka vpliva na to, kako se bo oseba odzvala na zdravljenje. Bolniki v tem preskušanju bodo imeli molekularno testiranje da vidimo, kakšne genetske spremembe imajo.
Z veseljem smo intervjuvali vodjo preskušanja, profesorico Anno Raciborsko o REGBONE. Profesor Raciborsk je vodja oddelka za onkologijo in kirurško onkologijo za otroke in mladostnike v Varšavi na Poljskem.
Prosim, ali nam lahko poveste o sojenju REGBONE?
Projekt REGBONE je nekomercialna klinična raziskava (ni financirana s strani farmacevtske družbe). Cilj projekta je s povečanjem dostopnosti naprednega zdravljenja izboljšati rezultate zdravljenja pri bolnikih s primarnimi malignimi tumorji kosti, ki se ne odzivajo na standardno zdravljenje.
Preskušanje bo razvilo tudi možnosti zdravljenja z uporabo napredne molekularne diagnostike za bolnike, ki se niso odzvali na standardni terapevtski režim.
Cilji projekta REGBONE so:
(1) za oceno narave in pogostosti mutacij v tumorskem tkivu.
(2) primerjati molekularni test rezultate s kliničnimi podatki. To bo omogočilo začetno oceno vpliva statusa mutacije na klinično stanje, potek zdravljenja in prognozo.
(3) vključiti novo ciljno zdravljenje regorafenib v standardno terapijo.
Kot del preskušanja REGBONE bo pridobljena ovekovečena celična linija (rakaste celice, vzgojene v laboratoriju) za preučevanje razvoja bolezni, občutljivosti na zdravila in mehanizmov odpornosti na zdravila.
Ta projekt v celoti financira Poljska agencija za medicinske raziskave (ABM) iz sredstev državnega proračuna.
Katere raziskave so vodile do tega poskusa?
Primarni kostni tumorji so izjemno redke bolezni. Vsako leto na Poljskem pri otrocih odkrijejo približno 1,100–1,200 novih primerov malignih tumorjev. Kostni tumorji predstavljajo približno 6-7% primerov. (To je 6-7 primerov na vsakih 100 primerov raka v otroštvu).
Na žalost se kljub intenzivnosti terapije pri bolnikih s kostnim rakom rezultati niso izboljšali že več kot 30 let. Zaradi tega se po vsem svetu preiskujejo druge možnosti zdravljenja.
Na podlagi trenutne raziskave se je vključitev TKI zdela obetavna. Poleg tega so naše predhodne študije pokazale pomembno stopnjo odziva na ta razred zdravil pri primarnih neodzivnih kostnih sarkomih (kostni rak, ki se ne odziva na standardno zdravljenje).
Zakaj je molekularno testiranje pomembno?
Identifikacija novih mutacij v kostnih tumorjih je vodila do boljšega vpogleda v molekularno osnovo tumorjev. To je povečalo vlogo genetskih raziskav v vsakdanji praksi. čeprav histopatološki preiskave so trenutno temelj za diagnozo kostnih tumorjev, nove tehnike molekularne biologije omogočajo v številnih primerih izpopolnitev diagnoze. V bližnji prihodnosti bodo postali osnova za kategorizacijo teh rakov. Te metode so namenjene tudi povezovanju bolnikov z naprednimi molekularno ciljnimi terapijami.
Kdo lahko sodeluje v tem kliničnem preskušanju?
Obseg projekta je zajeti celotno populacijo otrok, mladostnikov in mladih odraslih od 2. leta starosti do 21. leta. Namenjen je ljudem, pri katerih je zdravljenje v prvi liniji napredovalo ali pri katerih se je Ewingova bolezen ponovila. sarkom ali OS.
Projekt izvajata Inštitut za mater in otroka (IMID) in Nacionalni onkološki inštitut (PIB-NIO) kot sodelavec. Tudi, Društvo za pomoč bolnikom s sarkomi in melanomi SARKOM (kot organizacija bolnikov) je sodelavec projekta.
Kateri so naslednji koraki po koncu sojenja?
Upamo, da bodo rezultati raziskave omogočili vključitev regorafeniba v standardno terapijo pri zdravljenju primarnih kostnih tumorjev in da bo to zdravljenje vsem bolnikom v stiski povrnjeno (stroške zdravila bo krila država). Če ne ali če bo treba, bomo še naprej iskali rešitve za izboljšanje preživetja te skupine bolnikov.
Kaj bi svetovali vsem, ki razmišljajo o sodelovanju v kliničnem preskušanju?
Sodelovanje v kliničnem preskušanju daje pacientom možnost, da izkoristijo najnovejšo terapijo, inovativno zdravilo ali postopek zdravljenja. Čeprav ni zagotovila za uspeh, bi morali pacienti zagotovo čutiti, da jim je zagotovljena najboljša možna oskrba. To je še posebej pomembno, če ima otrok raka. V primeru raka, pri katerem je standardno zdravljenje neuspešno, je lahko vključitev v klinično preskušanje priložnost za iskanje učinkovitega zdravila. Pacienti, vključeni v klinične raziskave, nimajo stroškov zdravljenja, so pod popolno oskrbo tima zdravnikov in medicinskih sester ter imajo dostop do medicinskih postopkov in diagnostike na najvišji ravni. Ne smemo pozabiti, da so klinična preskušanja osnova objektivnega napredka medicine.
Zato se ne bojmo kliničnih preskušanj. Ponujajo priložnost za boljšo prihodnost.
Več o sojenju lahko izveste na poskusna spletna stran. Povzetek sojenja najdete tudi na ONTEX.
Zavedamo se, da so klinična preskušanja lahko zmedena. Obiščite našo komplet orodij za klinično preskušanje za odgovore na vprašanja o kliničnih preskušanjih in nasvete za pripravo na sestanke.
Če vas zanima sodelovanje v kliničnem preskušanju, je vedno pomembno, da se o preskušanju najprej pogovorite s svojim zdravnikom. Oni bodo najbolje poznali vaš primer in vam lahko svetovali, ali bi bilo sojenje primerno.
Profesorici Raciborski se zahvaljujemo za sodelovanje pri intervjuju. Zahvaljujemo se tudi koordinatorki študija Katarzyni Maleszewski za pomoč pri organizaciji.
Upoštevajte, da je besedilo v oklepajih dodala ekipa Osteaosarcoma Now.