Мы были рады наградить доктора Таню Хейм грантом на поездку для представления ее работы на FACTOR. Узнайте больше о ее работе и FACTOR в ее гостевом блоге.
Я занимаюсь биомедицинскими исследованиями более десяти лет. Я не всегда изучал рак, но меня всегда интересовали редкие заболевания. В течение последних 5 лет мои исследования были сосредоточены на поиске новых лекарственных мишеней для пациентов с метастатической остеосаркомой (ОС). Несмотря на то, что OS встречается редко (около 1,000 новых случаев ежегодно в Соединенных Штатах), он является наиболее распространенным первичным раком кости. У большинства пациентов этот редкий рак диагностируется в период полового созревания.
Для меня было большой честью получить приглашение выступить на конференции MIB FACTOR 2023. FACTOR — это конференция, организованная агентами MIB. MIB Agents — это некоммерческая организация, занимающаяся улучшением состояния пациентов с ОС и окружающих их систем поддержки. Это была шестая ежегодная конференция FACTOR, но я на ней впервые. Я знал, что конференция уникальна не только своей нишевой направленностью, но и участием пациентов. Я был ошеломлен вдумчивым курированием этой конференции. Было трудно не сотрудничать со всеми, кого ты встречал. У многих исследователей и клиницистов были схожие интересы, но разный уровень опыта. Это, естественно, привело к плодотворным связям. FACTOR включал группы ученых и пациентов, и знания и вдохновение, полученные на этих сессиях, бесценны. Самое главное, все участники продемонстрировали стремление продолжать понимать и лечить ОС.
Я представил нашу работу, нацеленную на рецептор андрогена (АР) в ОС. АР представляют собой структуры на поверхности клеток, которые реагируют на половые гормоны. Мы обнаружили большое количество AR в первичных тканях и клетках OS по сравнению с метастатическими образцами OS. У нас также есть доказательства того, что ALDH1A1, мишень, повышенная при метастатической ОС, может быть связана с активностью AR. Используя эти знания, мы исследовали эффекты ингибирования AR и ALDH1A1 с помощью генной и лекарственной терапии. Ни один из препаратов не был эффективен при ингибировании этих мишеней в одиночку. Но мы наблюдали значительное снижение выживаемости клеток и распространение в нашем более метастатическом типе клеток, называемом SaOS-LM2, когда лечение было объединено. Кроме того, мы смогли добиться значительных результатов при более низких дозах каждого ингибитора при комбинированной терапии. Хотя существует сильное мнение, что половые гормоны и гормоны роста участвуют в ОС, доказать это было трудно. Результаты предыдущих исследований противоречили друг другу. Мы надеемся, что наше новое открытие возможной механистической связи AR и ALDH1A1 обеспечит лучший способ изучения роли этого рецептора полового гормона в OS. Мы признаем, что гормональная терапия может быть рискованной для средних пациентов с ОС, однако мы считаем, что можно получить истинные знания, изучив влияние АР на ALDH1A1.
Наша лаборатория всегда надеялась найти лечение OS, которое можно было бы использовать в клинике. Варианты лечения метастатического OS отсутствуют, и пациенты страдают от низкой выживаемости. В нашем исследовании используется повторное назначение лекарств, чтобы избежать возможных задержек, которые могут возникнуть при использовании нового лекарства, которое все еще требует одобрения FDA. Наша лаборатория понимает важность разработки лучших методов лечения для пациентов, которых мы обслуживаем, и необходимость сделать эти методы лечения доступными в кратчайшие сроки. Участие в конференции FACTOR в этом году сделало это яснее, чем когда-либо. Это вдохновило меня приложить больше усилий, чтобы улучшить состояние пациентов с OS.
Мы хотели бы поблагодарить Таню за то, что она поделилась своей работой. Вы можете узнать больше о работе ее лаборатории здесь. Вы также можете прочитать больше о FACTOR в нашем недавний блог.