Informuj, wzmacniaj, łącz

Z przyjemnością przyznaliśmy dr Tanyi Heim stypendium na podróż w celu zaprezentowania jej pracy w FACTOR. Dowiedz się więcej o jej pracy i FACTOR w jej gościnnym poście na blogu.

Jestem naukowcem zajmującym się badaniami biomedycznymi od ponad dekady. Nie zawsze zajmowałam się rakiem, ale zawsze interesowały mnie rzadkie choroby. Przez ostatnie 5 lat moje badania koncentrowały się na znalezieniu nowych celów leków dla pacjentów z przerzutowym kostniakomięsakiem (OS). Chociaż OS jest rzadki, z około 1,000 nowych przypadków rocznie w Stanach Zjednoczonych, jest najczęstszym pierwotnym rakiem kości. U większości pacjentów ten rzadki nowotwór zostaje zdiagnozowany w okresie dojrzewania.

Byłem bardzo zaszczycony otrzymaniem zaproszenia do wystąpienia na konferencji MIB FACTOR 2023. FACTOR to konferencja organizowana przez Agentów MIB. MIB Agents to organizacja non-profit zajmująca się „Making It Better” dla pacjentów z OS i otaczającymi ich systemami wsparcia. To była szósta doroczna konferencja FACTOR, ale po raz pierwszy w niej uczestniczyłem. Wiedziałem, że konferencja jest wyjątkowa nie tylko ze względu na niszowy charakter, ale także ze względu na zaangażowanie pacjentów. Byłem przytłoczony przemyślanym przygotowaniem tej konferencji. Trudno było nie współpracować ze wszystkimi, których spotkałeś. Wielu badaczy i klinicystów miało podobne zainteresowania, ale różne poziomy doświadczenia. To w naturalny sposób prowadziło do owocnych kontaktów. FACTOR obejmował panele naukowe i panele pacjentów, a wiedza i inspiracja zdobyte podczas tych sesji są bezcenne. Co najważniejsze, wszyscy uczestnicy wykazali pasję do dalszego rozumienia i leczenia OS.

Przedstawiłem naszą pracę, która jest ukierunkowana na receptor androgenowy (AR) w OS. AR to struktury na powierzchni komórek, które reagują na hormony płciowe. Stwierdziliśmy dużą ilość AR w pierwotnych tkankach i komórkach OS w porównaniu z próbkami OS z przerzutami. Mamy również dowody, aby sądzić, że ALDH1A1, cel podwyższony w przerzutowym OS, może być powiązany z aktywnością AR. Korzystając z tej wiedzy, badaliśmy wpływ hamowania AR i ALDH1A1 poprzez terapie genowe i lekowe. Żaden lek nie był skuteczny w hamowaniu samych tych celów. Ale zaobserwowaliśmy znacznie zmniejszoną przeżywalność i rozprzestrzenianie się komórek w naszym bardziej przerzutowym typie komórek, zwanym SaOS-LM2, gdy terapie zostały połączone. Co więcej, byliśmy w stanie osiągnąć znaczące wyniki przy niższych dawkach każdego inhibitora w terapii skojarzonej. Chociaż mocno wierzy się, że hormony płciowe i hormony wzrostu są zaangażowane w OS, trudno było to udowodnić. Wyniki poprzednich badań były ze sobą niespójne. Mamy nadzieję, że nasze nowe odkrycie możliwego mechanistycznego powiązania AR i ALDH1A1 zapewni lepszy sposób badania roli tego receptora hormonów płciowych w OS. Zdajemy sobie sprawę, że terapia hormonalna może być ryzykowna dla przeciętnych pacjentów z OS. Uważamy jednak, że prawdziwą wiedzę można zdobyć, przyglądając się wpływowi AR na ALDH1A1.

Nasze laboratorium zawsze miało nadzieję na znalezienie metody leczenia OS, która mogłaby być stosowana w klinice. Brakuje możliwości leczenia przerzutowego OS, a pacjenci cierpią z powodu niskich wskaźników przeżywalności. Nasze badania wykorzystują zmianę przeznaczenia leku, aby uniknąć ewentualnych opóźnień, które mogą wystąpić w przypadku zastosowania nowego leku, który nadal wymaga zatwierdzenia przez FDA. Nasze laboratorium rozumie znaczenie opracowywania lepszych metod leczenia dla pacjentów, którym służymy, oraz potrzebę szybkiego udostępniania tych metod leczenia. Uczestnictwo w tegorocznej konferencji FACTOR sprawiło, że stało się to jaśniejsze niż kiedykolwiek. Zainspirowało mnie to do większego nacisku, aby poprawić sytuację pacjentów z OS.

Chcielibyśmy podziękować Tanyi za udostępnienie jej pracy. Możesz dowiedzieć się więcej o pracy jej laboratorium tutaj. Możesz również przeczytać więcej o FACTOR w naszym ostatni blog.