Wat zijn klinische onderzoeken?

Klinische onderzoeken zijn medische onderzoeksstudies waarvoor de deelname van de patiënt vereist is en die bedoeld zijn om medische vragen te beantwoorden, meestal met betrekking tot een nieuwe behandeling voor een bepaalde ziekte. Deze onderzoeken zijn de laatste fasen van een uitgebreid ontwikkelingsproces voor geneesmiddelen en zijn essentieel voor de ontwikkeling van nieuwe, mogelijk levensveranderende behandelingen. Veel van de behandelingen die tegenwoordig beschikbaar zijn, zijn het resultaat van klinische proeven.

Klinische studies zijn belangrijk bij osteosarcoom omdat niet alle osteosarcoompatiënten reageren op chemotherapie (standaardbehandeling voor osteosarcoom) en alternatieve opties beperkt zijn. Daarom zijn klinische onderzoeken essentieel om nieuwe behandelingen te ontdekken die de resultaten in de osteosarcoomgemeenschap verbeteren.

Het is altijd uw beslissing of u deelneemt aan een klinische proef en of een proef geschikt voor u is, hangt sterk af van de proef. Bezoek onze pagina met veelgestelde vragen voor meer informatie over deelname aan een klinische proef.

Op deze pagina vindt u informatie over

Drug ontwikkeling

Klinische proeffasen

Soorten klinische onderzoeken 

Proefstatus 

Drug ontwikkeling

Goedkeuring

Regelgevende instanties keuren het gebruik van het medicijn in de medische praktijk goed.

Klinische proeffasen

Fase 1: Een fase 1-studie beoordeelt de veiligheid en de dosis van een nieuw medicijn (en). Met andere woorden, het bepaalt de dosis waarbij het medicijn het meeste voordeel kan hebben, maar met aanvaardbare bijwerkingen. Bij fase 1-onderzoeken is een klein aantal deelnemers betrokken en het medicijn zal meestal eerst in een lagere dosis worden gegeven en vervolgens worden verhoogd (dosis-escalatie). Dit betekent dat bijwerkingen nauwlettend kunnen worden gevolgd en dat de dosisverhoging stopt als bijwerkingen een bepaalde drempel bereiken. Hoewel het niet de bedoeling is om de effectiviteit van het medicijn te beoordelen, hebben sommige patiënten er wel baat bij.

Deelnemers aan fase 1-onderzoeken zijn vaak de eerste mensen die het medicijn ooit of voor een bepaalde aandoening uitproberen. Het medicijn zal uitgebreide veiligheidstests hebben ondergaan en alle deelnemers zullen tijdens de proef nauwlettend worden gecontroleerd op bijwerkingen. Deze onderzoeken zijn nodig om naar fase 2 te gaan en zijn een essentieel onderdeel van de ontwikkeling van geneesmiddelen.

Soms worden fase 1-onderzoeken opgesplitst in fase 1a/1b.

1a – Bepaalt de hoogste dosis met aanvaardbare bijwerkingen en fase1b

1b – De dosis wordt getest in andere deelnemersgroepen

Fase 2: Een fase 2-studie beoordeelt de effectiviteit van een nieuw medicijn. De dosis van het medicijn zal vooraf zijn bepaald door een fase 1-onderzoek en hoewel het veiligheidsprofiel zal zijn goedgekeurd, zullen de bijwerkingen worden gecontroleerd. Fase 2-onderzoeken kunnen bestaan ​​uit een eenarmige behandeling waarbij alle deelnemers het nieuwe medicijn krijgen of uit meerdere armen waarbij de deelnemers gewoonlijk willekeurig worden verdeeld om het medicijn te krijgen of een alternatieve interventie zoals een placebo of standaardbehandeling. Geneesmiddelen kunnen worden goedgekeurd voor gebruik na fase 2-onderzoeken als de resultaten veelbelovend zijn, met name in een zeldzame aandoening waarbij het uitvoeren van een groter onderzoek een uitdaging is, of als er dringend behoefte is aan nieuwe behandelingen.

Fase 3: Fase 3-onderzoeken zijn meestal een voortzetting van een fase 2-onderzoek, maar op grotere schaal en zijn vaak de eerste vereiste voor het verlenen van vergunningen voor geneesmiddelen.

Fase 4: Fase 4-onderzoeken worden uitgevoerd nadat een gegraven vergunning is verleend en in gebruik is genomen. Ze onderzoeken de langetermijneffecten van behandeling en hoe het gebruik ervan het beste kan worden geoptimaliseerd.

Soorten klinische onderzoeken

Interventionele studie: Een interventioneel onderzoek is het meest voorkomende type klinische proef en wordt uitgevoerd om de dosis, veiligheid en effectiviteit van een nieuwe behandeling te bepalen. Patiënten zullen daarom normaal gesproken een interventie krijgen in de vorm van een medicijn en de effecten ervan zullen worden gecontroleerd.

Observatie studie: Een Observationeel onderzoek volgt een bepaalde groep patiënten om onder normale omstandigheden een vraag te beantwoorden over een aandoening en/of behandeling. Er wordt niet ingegrepen en de patiënten wijken niet af van hun behandelplan. Als u bijvoorbeeld vragen beantwoordt over in welke landen bepaalde aandoeningen vaker voorkomen, kunnen artsen bepaalde risicofactoren identificeren (bijv. blootstelling aan de zon, voeding) en aanbevelingen doen over het verminderen van het risico.

Patiëntenregistratie: Een register verzamelt gegevens over een bepaalde populatie om te gebruiken in toekomstig onderzoek. De gegevensverzameling omvat vaak zowel demografische gegevens zoals leeftijd, etniciteit en geslacht als klinische gegevens zoals diagnosedatum en bloedresultaten. Afhankelijk van het onderzoek kunnen gegevens worden ingevoerd door patiënten, artsen of beide.

Uitgebreide toegang: Dit zijn geneesmiddelen waarvoor nog geen vergunning is verleend, maar die zijn goedgekeurd voor gebruik bij een specifieke persoon of patiëntengroep die doorgaans beperkte behandelingsopties hebben. Hoewel ze geen vergunning hebben, zullen deze medicijnen veelbelovend zijn gebleken in vroege klinische onderzoeken.

Proefstatus 

Recruiting – Proeven die momenteel mensen aanwerven.   

Actief, niet aan het werven – Proeven die aan de gang zijn maar geen mensen aanwerven.

Nog niet aan het werven – Proeven die nog niet zijn begonnen met het werven van mensen.

Beëindigd – Proeven die zijn gestopt. Dit kan te wijten zijn aan verlies van financiering of bijwerkingen van het medicijn.  

Voltooid – Proeven die zijn afgelopen.

Onbekend – Trials waarvan de status onbekend is.