Informeren, versterken, verbinden

We waren verheugd om dr. Tanya Heim een ​​reisbeurs toe te kennen om haar werk bij FACTOR te presenteren. Lees meer over haar werk en FACTOR in haar gastblogpost.

Ik ben al meer dan tien jaar biomedisch onderzoeker. Ik heb niet altijd kanker bestudeerd, maar ik ben altijd geïnteresseerd geweest in zeldzame ziekten. De afgelopen 5 jaar heeft mijn onderzoek zich gericht op het vinden van nieuwe behandelbare doelwitten voor patiënten met gemetastaseerd osteosarcoom (OS). Hoewel zeldzaam met ongeveer 1,000 nieuwe jaarlijkse gevallen in de Verenigde Staten, is OS de meest voorkomende primaire botkanker. De meeste patiënten krijgen tijdens de puberteit de diagnose van deze zeldzame vorm van kanker.

Ik was zeer vereerd met de uitnodiging om te spreken op de MIB FACTOR 2023-conferentie. FACTOR is een conferentie georganiseerd door de MIB Agents. MIB Agents is een non-profitorganisatie die zich inzet voor 'Making It Better' voor patiënten met OS en de ondersteuningssystemen om hen heen. Dit was de 6e jaarlijkse FACTOR-conferentie, maar mijn eerste keer dat ik aanwezig was. Ik wist dat de conferentie uniek was, niet alleen vanwege de nichefocus, maar ook vanwege de betrokkenheid van de patiënt. Ik was overweldigd door de doordachte samenstelling van deze conferentie. Het was moeilijk om niet samen te werken met iedereen die je ontmoette. Veel onderzoekers en clinici hadden vergelijkbare interesses, maar verschillende ervaringsniveaus. Dat leidde natuurlijk tot vruchtbare verbindingen. FACTOR omvatte wetenschappelijke en patiëntenpanels en de kennis en inspiratie die tijdens deze sessies werd opgedaan, is van onschatbare waarde. Het belangrijkste was dat alle aanwezigen een passie toonden voor het blijven begrijpen en genezen van OS.

Ik presenteerde ons werk dat zich richt op de androgeenreceptor (AR) in OS. AR's zijn structuren op het oppervlak van cellen die reageren op geslachtshormonen. We hebben een grote hoeveelheid AR gevonden in primaire OS-weefsels en -cellen in vergelijking met gemetastaseerde OS-monsters. We hebben ook aanwijzingen dat ALDH1A1, een doelwit dat verhoogd is bij gemetastaseerd OS, mogelijk verband houdt met AR-activiteit. Met behulp van deze kennis hebben we de effecten van AR- en ALDH1A1-remming onderzocht via gen- en medicamenteuze therapieën. Geen van beide medicijnen was effectief in het remmen van deze doelen alleen. Maar we zagen significant verminderde celoverleving en verspreiding in ons meer uitgezaaide celtype, genaamd SaOS-LM2, toen de behandelingen werden gecombineerd. Bovendien konden we significante resultaten bereiken met lagere doses van elke remmer met de combinatietherapie. Hoewel sterk wordt aangenomen dat geslachts- en groeihormonen betrokken zijn bij OS, was het moeilijk te bewijzen. Resultaten van eerdere onderzoeken waren niet met elkaar in overeenstemming. We hopen dat onze nieuwe ontdekking van de mogelijke mechanistische link van AR en ALDH1A1 een betere manier zal bieden om de rol van deze geslachtshormoonreceptor in OS te bestuderen. We erkennen dat hormoontherapie riskant kan zijn voor de gemiddelde OS-patiënten. We geloven echter dat er echte kennis kan worden opgedaan door te kijken naar de invloed die AR heeft op ALDH1A1.

Het is altijd de hoop van ons lab geweest om een ​​behandeling voor OS te vinden die in de kliniek zou kunnen worden gebruikt. Behandelingsopties voor gemetastaseerde OS ontbreken en patiënten lijden aan lage overlevingspercentages. Ons onderzoek maakt gebruik van herbestemming van geneesmiddelen om mogelijke vertragingen te voorkomen die kunnen optreden bij het gebruik van een nieuw geneesmiddel waarvoor nog FDA-goedkeuring vereist is. Ons laboratorium begrijpt het belang van het ontwikkelen van betere behandelingen voor de patiënten die we dienen en de noodzaak om deze behandelingen snel toegankelijk te maken. Het bijwonen van de FACTOR-conferentie dit jaar heeft dit duidelijker dan ooit gemaakt. Het inspireerde me om harder te pushen om het beter te maken voor patiënten met OS.

We willen Tanya bedanken voor het delen van haar werk. Je kunt meer te weten komen over het werk van haar lab hier.. U kunt ook meer lezen over FACTOR in onze recente blog.