Onderzoekers van de Universiteit van East Anglia hebben een nieuw medicijn ontwikkeld dat werkt tegen botkanker, waaronder osteosarcoom (OS). Het medicijn, CADD522 genaamd, heeft veelbelovende resultaten opgeleverd in het laboratorium. Het zal nu een formele toxicologische beoordeling ondergaan voordat het hopelijk een klinische proef wordt.

De ontwikkeling van CADD522

Om een ​​medicijn te ontwikkelen, moet je eerst een doelwit identificeren. De onderzoekers van dit project waren geïnteresseerd in hoe niet-coderende RNA's betrokken kunnen zijn bij botkanker. Niet-coderende RNA's zijn aanwezig in alle levende cellen en kunnen genen reguleren. Ze keken naar niet-coderende RNA's bij mensen met chondrosarcoom (CS), een vorm van botkanker. Verschillende kleine niet-coderende RNA's werden geïdentificeerd als mogelijke kankerveroorzakers. Deze werden verder bekeken in een 3D-kankermodel. De niveaus van één klein niet-coderend RNA, miR-140 genaamd, bleken te stijgen tijdens de progressie van kanker. Van dit niet-coderende RNA was bekend dat het een gen genaamd RUNX2 reguleert. De onderzoekers ontdekten dat verhoogde niveaus van RUNX2 de progressie van CS hielpen. Met andere woorden, RUNX2 was betrokken bij de verspreiding van kanker. Nadat RUNX2 als een mogelijk doelwit voor medicijnen was geïdentificeerd, werd een medicijn (CADD522) ontwikkeld dat de activiteit ervan zou blokkeren.  

CADD522 testen in het laboratorium

Nu er een medicijn was ontwikkeld, was de volgende stap om te zien welk effect het blokkeren van RUNX2 had op kankercellen. CADD522 werd getest bij drie soorten botkanker: CS, Ewing-sarcoom (ES) en OS. Het medicijn verminderde met succes de celdeling in de CS- en OS-cellen. Het medicijn had een bimodaal effect op ES-cellen. Dit betekent dat het bij lagere doses een toename van kankercellen veroorzaakte, maar bij hogere doses celdeling verhinderde.

Deze eerste resultaten waren veelbelovend. Er is echter maar zoveel dat kan worden afgeleid door naar cellen in een schaal te kijken. Daarom ging het onderzoeksteam verder met het kijken naar CADD522 in OS- en ES-muismodellen (een vergelijkbaar CS-model is nog niet ontwikkeld). CADD522 verminderde de grootte van de tumoren en verhoogde de algehele overleving in de diermodellen.

Bovendien werden de tumoren en het omliggende bot onderzocht met behulp van een mini-ct-scan. Vaak veroorzaakt botkanker veranderingen in de botstructuur. CADD522 leek deze veranderingen in het OS-diermodel echter te verminderen. Het had ook geen duidelijke schadelijke bijwerkingen.

Wat biedt de toekomst voor CADD522

Deze eerste resultaten suggereren dat CADD522 de overleving bij botkanker kan verbeteren. Dit is echter alleen getest in een laboratoriumomgeving. Voor dit medicijn om binnen te komen klinische proeven het moet verder worden onderzocht, inclusief toxicologische beoordelingen, om te zien of het veilig is. Normaal duurt dit enkele jaren. De hoop is dat dit medicijn in de toekomst een nieuwe behandeling kan bieden voor botkankerpatiënten en minder bijwerkingen heeft dan chemotherapie.

Lees de volledige krant.