Maklumkan, Perkasa, Sambung

Kami berbesar hati untuk menganugerahkan geran perjalanan kepada Dr Tanya Heim untuk membentangkan hasil kerja beliau di FACTOR. Ketahui lebih lanjut tentang kerja dan FAKTORnya dalam catatan blog tetamunya.

Saya telah menjadi saintis penyelidikan bioperubatan selama lebih sedekad. Saya tidak selalu mengkaji kanser, tetapi saya sentiasa berminat dengan penyakit yang jarang berlaku. Selama 5 tahun kebelakangan ini, penyelidikan saya telah memfokuskan pada mencari sasaran dadah baru untuk pesakit dengan osteosarcoma metastatik (OS). Walaupun jarang berlaku dengan kira-kira 1,000 kes tahunan baharu di Amerika Syarikat, OS ialah kanser tulang primer yang paling biasa. Kebanyakan pesakit didiagnosis dengan kanser jarang ini semasa akil baligh.

Saya amat berbesar hati menerima jemputan untuk berucap di persidangan MIB FACTOR 2023. FACTOR ialah persidangan yang dihoskan oleh Ejen MIB. Ejen MIB ialah sebuah organisasi bukan untung yang berdedikasi untuk 'Menjadikan Ia Lebih Baik' untuk pesakit dengan OS dan sistem sokongan di sekeliling mereka. Ini adalah persidangan FAKTOR tahunan yang ke-6 tetapi kali pertama saya menghadirinya. Saya tahu persidangan itu unik bukan sahaja untuk fokus khusus tetapi juga kerana penglibatan pesakit. Saya terharu dengan kurasi yang bernas dalam persidangan ini. Sukar untuk tidak bekerjasama dengan semua orang yang anda temui. Ramai penyelidik dan doktor mempunyai minat yang sama tetapi tahap pengalaman yang berbeza. Ini secara semula jadi membawa kepada hubungan yang bermanfaat. FAKTOR termasuk panel saintifik dan pesakit dan pengetahuan dan inspirasi yang diperoleh daripada sesi ini tidak ternilai. Paling penting, semua peserta menunjukkan semangat untuk terus memahami dan mengubati OS.

Saya membentangkan kerja kami yang menyasarkan reseptor androgen (AR) dalam OS. AR ialah struktur pada permukaan sel yang bertindak balas terhadap hormon seks. Kami telah menemui jumlah AR yang tinggi dalam tisu dan sel OS utama berbanding sampel OS metastatik. Kami juga mempunyai bukti untuk mempercayai bahawa ALDH1A1, sasaran yang dinaikkan dalam OS metastatik, mungkin dikaitkan dengan aktiviti AR. Menggunakan pengetahuan ini, kami telah menyiasat kesan perencatan AR dan ALDH1A1 melalui terapi gen dan ubat. Kedua-dua ubat tidak berkesan untuk menghalang sasaran ini sahaja. Tetapi kami melihat dengan ketara mengurangkan survival sel dan merebak dalam jenis sel kami yang lebih metastatik, dipanggil SaOS-LM2, apabila rawatan digabungkan. Tambahan pula, kami dapat mencapai hasil yang ketara dengan dos yang lebih rendah bagi setiap perencat dengan terapi gabungan. Walaupun sangat dipercayai seks dan hormon pertumbuhan terlibat dalam OS, ia sukar untuk dibuktikan. Keputusan daripada kajian lepas adalah tidak konsisten antara satu sama lain. Kami berharap penemuan baharu kami tentang kemungkinan pautan mekanistik AR dan ALDH1A1 akan memberikan cara yang lebih baik untuk mengkaji peranan reseptor hormon seks ini dalam OS. Kami menyedari bahawa terapi hormon mungkin berisiko untuk pesakit OS biasa, Walau bagaimanapun, kami percaya terdapat pengetahuan sebenar yang boleh diperolehi dengan melihat pengaruh AR pada ALDH1A1.

Makmal kami sentiasa menjadi harapan untuk mencari rawatan untuk OS yang boleh digunakan di klinik. Pilihan rawatan untuk OS metastatik adalah kurang dan pesakit mengalami kadar survival yang rendah. Penyelidikan kami menggunakan guna semula ubat untuk mengelakkan kemungkinan kelewatan yang mungkin timbul jika menggunakan ubat baharu yang masih memerlukan kelulusan FDA. Makmal kami memahami kepentingan membangunkan rawatan yang lebih baik untuk pesakit yang kami sediakan dan keperluan untuk menjadikan rawatan ini boleh diakses dengan cepat. Menghadiri persidangan FACTOR tahun ini telah menjadikan perkara ini lebih jelas berbanding sebelum ini. Ia memberi inspirasi kepada saya untuk berusaha lebih keras untuk menjadikannya lebih baik untuk pesakit dengan OS.

Kami ingin mengucapkan terima kasih kepada Tanya kerana berkongsi kerjanya. Anda boleh mengetahui lebih lanjut tentang kerja makmalnya disini. Anda juga boleh membaca lebih lanjut tentang FACTOR dalam kami blog baru-baru ini.