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Cosa sono le sperimentazioni cliniche

Gli studi clinici sono studi di ricerca medica che richiedono la partecipazione del paziente e mirano a rispondere a domande mediche, di solito riguardanti un nuovo trattamento per una particolare malattia. Questi studi sono le fasi finali di un ampio processo di sviluppo di farmaci e sono essenziali per lo sviluppo di nuovi trattamenti potenzialmente in grado di cambiare la vita. Molti dei trattamenti oggi disponibili sono il risultato di studi clinici.

Gli studi clinici sono importanti nell'osteosarcoma perché non tutti i pazienti affetti da osteosarcoma rispondono alla chemioterapia (trattamento standard per l'osteosarcoma) e le opzioni alternative sono limitate. Pertanto, gli studi clinici sono essenziali per scoprire nuovi trattamenti che migliorino i risultati nella comunità degli osteosarcomi.

È sempre una tua decisione se prendere parte a una sperimentazione clinica e se una sperimentazione è giusta per te dipende molto dalla sperimentazione. Visita la nostra pagina delle domande frequenti per saperne di più sulla partecipazione a una sperimentazione clinica.

In questa pagina troverai informazioni su

Drug Development

Fasi della sperimentazione clinica

Tipi di sperimentazione clinica 

Stato di prova 

Drug Development

Ricerca di base

Ricerca in laboratorio per capire meglio come funziona il corpo umano e come si sviluppano le malattie.

Scoperta di nuovi farmaci

Trovare un composto (farmaco) per bloccare un gene o le proteine che è coinvolto nello sviluppo della malattia

Ricerca preclinica

Testare un nuovo farmaco su soggetti non umani per valutarne la sicurezza e l'efficacia. 

Ricerca Clinica

Testare un nuovo farmaco negli studi clinici per determinarne la sicurezza e l'efficacia nell'uomo. 

Approvazione

Gli organismi di regolamentazione approvano l'uso del farmaco nella pratica medica.

Fasi della sperimentazione clinica

Fase 1

compresse 

Verifica la sicurezza, la dose e il modo migliore per somministrare i farmaci

 Piccolo numero di persone (20- 100).

Phase 2

Verifica l'efficacia e gli effetti collaterali.

Numero moderato di pazienti (50-300).

Phase 3

Persone che ricevono compresse

Verifica l'efficacia e gli effetti collaterali.

Grande gruppo di pazienti (100-1000).

Phase 4 

Spuntare

Si verifica una volta che il farmaco è approvato e determina rischi e benefici a lungo termine.
x

Fase 1: Uno studio di fase 1 valuta la sicurezza e la dose di un nuovo farmaco(i). In altre parole, determina la dose alla quale il farmaco può avere il maggior beneficio ma con effetti collaterali tollerabili. Gli studi di fase 1 coinvolgono un piccolo numero di partecipanti e il farmaco viene solitamente somministrato prima a una dose più bassa e poi aumentata (aumento della dose). Ciò significa che gli effetti collaterali possono essere attentamente monitorati e l'aumento della dose interrotto se gli effetti collaterali raggiungono una certa soglia. Sebbene lo scopo non sia quello di valutare l'efficacia del farmaco, alcuni pazienti ne traggono beneficio.

I partecipanti agli studi di fase 1 sono spesso i primi esseri umani a provare il farmaco in assoluto o per una particolare condizione. Il farmaco sarà stato sottoposto a numerosi test di sicurezza e tutti i partecipanti saranno monitorati molto da vicino per gli effetti collaterali durante lo studio. Questi studi sono necessari per passare alla fase 2 e sono una parte essenziale dello sviluppo di farmaci.

A volte gli studi di fase 1 sono suddivisi in fasi 1a/1b.

1a – Determina la dose più alta con effetti collaterali tollerabili e fase1b

1b – La dose viene testata in altri gruppi di partecipanti

Fase 2: Uno studio di fase 2 valuta l'efficacia di un nuovo farmaco. La dose del farmaco sarà stata predeterminata da uno studio di fase 1 e sebbene il profilo di sicurezza sia stato approvato, gli effetti collaterali continueranno a essere monitorati. Gli studi di fase 2 possono consistere in un braccio singolo in cui tutti i partecipanti riceveranno il nuovo farmaco o in più bracci in cui i partecipanti saranno solitamente randomizzati per ottenere il farmaco o un intervento alternativo come un placebo o trattamento standard. I farmaci possono essere autorizzati per l'uso dopo gli studi di fase 2 se i risultati sono promettenti, specialmente in una condizione rara in cui è difficile condurre uno studio più ampio o se c'è un urgente bisogno di nuovi trattamenti.

Fase 3: Gli studi di fase 3 sono solitamente la continuazione di uno studio di fase 2 ma su scala più ampia e sono spesso il prerequisito per la licenza di farmaci.

Fase 4: Gli studi di fase 4 vengono eseguiti dopo che uno scavo è stato autorizzato e è in uso. Studiano gli effetti a lungo termine del trattamento e il modo migliore per ottimizzarne l'uso.

Tipi di sperimentazione clinica

Studio Interventistico: Uno studio interventistico è il tipo più comune di sperimentazione clinica e viene condotto per determinare la dose, la sicurezza e l'efficacia di un nuovo trattamento. Ai pazienti verrà quindi somministrato un intervento normalmente sotto forma di farmaco e i suoi effetti saranno monitorati.

Studio osservazionale: Uno studio osservazionale segue un particolare gruppo di pazienti per rispondere a una o più domande su una condizione e/o trattamento in condizioni normali. Non viene fornito alcun intervento e i pazienti non si discostano dal loro piano di trattamento. Ad esempio, rispondere alle domande sui paesi in cui sono più diffuse determinate condizioni può aiutare i medici a identificare determinati fattori di rischio (es. esposizione al sole, dieta) e consigliare come ridurre il rischio.

Registro dei pazienti: un registro raccoglie dati su una determinata popolazione da utilizzare in ricerche future. La raccolta dei dati spesso include sia dati demografici come età, etnia e sesso che dati clinici come data di diagnosi e risultati del sangue. I dati possono essere inseriti da pazienti, medici o entrambi a seconda dello studio.

Accesso ampliato: si tratta di farmaci che non sono stati ancora autorizzati ma sono approvati per l'uso in un individuo specifico o in un gruppo di pazienti che di solito hanno opzioni di trattamento limitate. Sebbene non concessi in licenza, questi farmaci avranno mostrato risultati promettenti nei primi studi clinici.

Stato di prova 

 

reclutamento – Prove che stanno attualmente reclutando persone.   

Attivo, non reclutante – Prove in corso ma che non stanno reclutando persone.

Non ancora reclutamento – Prove che non hanno ancora iniziato a reclutare persone.

Terminato – Prove che si sono fermate. Ciò potrebbe essere dovuto alla perdita di fondi o agli effetti collaterali del farmaco.  

Completato – Prove terminate.

Sconosciuto – Prove il cui stato è sconosciuto.

"Stiamo esaminando lo sviluppo di un'immunoterapia per l'osteosarcoma... utilizzando virus che attaccano cancro cellule”

Professor Graham Cook, Università di Leeds

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