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Siamo stati lieti di partecipare al Agenti MIB Conferenza FACTOR a San Diego a giugno. La comunità dell'osteosarcoma (OS) ha unito le forze per una causa ispiratrice: migliorare le cose per le persone con OS.

Sostegno alle famiglie

Gli agenti del MIB hanno diversi programmi per aiutare i pazienti e le famiglie in un momento molto difficile. Dal gioco alla preghiera, dal supporto al lutto all'azione di ambasciatori, il MIB è presente in ogni fase del percorso. Presso FACTOR era disponibile un percorso completo di benessere, tra cui pittura, passeggiate, pilates, addobbi floreali e altro ancora.

L'agenda scientifica era ricca di aggiornamenti sulla ricerca e promesse per il futuro.

Terapie mirate

La terapia mirata è un tipo di trattamento che prende di mira proteine ​​specifiche che si trovano su cancro cellule. Queste proteine ​​di solito controllano la crescita, la diffusione o la divisione di queste cellule. Poiché questi farmaci sono molto specifici, di solito producono effetti collaterali minori rispetto alla chemioterapia. Tuttavia, è importante sapere chi trarrà beneficio da ciascun farmaco. Abbiamo ascoltato i ricercatori che cercano di utilizzare il potere delle terapie mirate per migliorare i risultati nell'OS.

Amanda Marinoff ha discusso di come i dati possono essere utilizzati per determinare chi risponderà al trattamento mirato. Poiché l'OS è un cancro molto complesso, è stato difficile capire quali geni stiano guidando la crescita e la diffusione. Ora abbiamo la capacità di esaminare quantità molto grandi di dati dei pazienti sia a livello clinico che a livello di sequenziamento (osservando i cambiamenti genetici nei tumori). Il dottor Marinoff usa questi dati per cercare cambiamenti che indicherebbero se un paziente era a rischio di progressione.

Alejandro Sweet-Cordero ha descritto l'uso di modelli OS in laboratorio per esaminare le risposte ai trattamenti. Il lavoro in laboratorio potrebbe non riflettere ciò che effettivamente accade nel corpo. Il suo laboratorio sta sviluppando modelli di OS negli animali, utilizzando il paziente tumore campioni per superare questi problemi.

Il potere delle biopsie liquide

Pezzi di tumore possono essere trovati nel sangue. Questi possono essere utilizzati per prendere decisioni sul trattamento del paziente. Brian Crompton ha descritto il suo lavoro guardando il DNA trovato in questi frammenti, chiamati DNA del tumore circolante (ctDNA). ctDNA fornisce informazioni sul tumore e su come i tumori rispondono alla terapia nel tempo. Osservando questi frammenti nel sangue possiamo rilevare ricaduta in precedenza.

Sfruttando il sistema immunitario

L'immunoterapia è un tipo di trattamento che mira ad aiutare il sistema immunitario del corpo a combattere il cancro. I progressi sono stati limitati nel sistema operativo, poiché i tumori impediscono alle cellule immunitarie di funzionare correttamente. I ricercatori stanno cercando nuovi modi per superare questo problema:

  • Emily Rav ha descritto uno studio che combina l'uso di versioni modificate di cellule immunitarie, AUTO e Cellule NK (natural killer). per potenziare l'azione delle cellule NK.
  • John Ligon ci ha aggiornato sull'uso dei vaccini contenenti RNA per il trattamento di OS metastatico.
  • Pradeep Shrestha ha fornito informazioni su un nuovo approccio per il trattamento delle metastasi polmonari con un nuovo farmaco denominato WP1066. WP1066 blocca a le proteine chiamato STAT3 che è coinvolto nella crescita e diffusione del cancro.

Ci sono molti approcci in fase di sperimentazione in laboratorio che forniscono un rinnovato ottimismo per il ruolo futuro dell'immunoterapia nel trattamento della OS.

Test clinici

L'obiettivo finale di tutta la ricerca sulla OS è fornire trattamenti efficaci e migliorare i risultati. Una volta che un farmaco ha mostrato risultati promettenti negli studi di laboratorio e sugli animali, può essere adatto alla sperimentazione su pazienti con OS.

Lara Davis ha descritto il SARC038 prova, con fase 2 prova che esamina la combinazione di due farmaci, regorafenib e nivolumab nel sistema operativo. Regorafenib è una terapia mirata che impedisce alle cellule tumorali di formare nuovi vasi sanguigni. I tumori hanno bisogno di sangue per crescere, quindi il blocco della formazione dei vasi sanguigni interrompe la crescita del cancro. L'assunzione di regorafenib da solo ha mostrato poche promesse nel sistema operativo. In questo studio è combinato con nivolumab, un farmaco che impedisce alle cellule tumorali di spegnere il sistema immunitario. 12 pazienti sono arruolati in questo studio, che è in corso. Attendiamo con interesse i risultati di questo processo.

Altre prove discusse includevano:

  • Terapia cellulare CAR T (Katie Janeway)
  • Uno studio che sfrutta l'azione delle cellule immunitarie NK per il trattamento della OS (Bhuvana Setty)
  • Una carrellata di studi sull'OS dal Children's Oncology Group (COG).

Gli studi clinici rappresentano la finale palcoscenico dei processo di sviluppo del farmaco. Un farmaco può quindi diventare disponibile per i pazienti in modo più ampio. Mantengono una grande promessa e forniscono opzioni di trattamento normalmente non disponibili. Tuttavia, l'esito della ricerca è sconosciuto fino a quando i risultati non saranno stati valutati. L'intera comunità è immensamente grata ai pazienti che prendono parte a questi studi e aiutano a far avanzare il campo, verso nuovi trattamenti e, infine, una cura.

"Come ente di beneficenza per la ricerca medica è così importante per noi partecipare a conferenze come FACTOR, dove possiamo tenerci al passo con le ultime ricerche, incontrare la comunità e formare collaborazioni vitali con partner in tutto il mondo"

Anna Webb, CEO Myrovlytis Trust


Abbiamo lasciato la conferenza FACTOR entusiasti e ispirati. Siamo determinati a lavorare con tutte le meravigliose organizzazioni e individui che abbiamo incontrato.

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Grazie al Fondazione Bardo per aver finanziato il nostro viaggio a FACTOR, consentendoci di incontrare la comunità di OS e aiutarci a dirigere il nostro lavoro.