Informare, potenziare, collegare

Siamo stati lieti di assegnare alla dott.ssa Tanya Heim una borsa di viaggio per presentare il suo lavoro a FACTOR. Scopri di più sul suo lavoro e su FACTOR nel suo post sul blog degli ospiti.

Sono uno scienziato ricercatore biomedico da oltre un decennio. Non ho sempre studiato il cancro, ma sono sempre stato interessato alle malattie rare. Negli ultimi 5 anni, la mia ricerca si è concentrata sulla ricerca di nuovi bersagli farmacologici per i pazienti con osteosarcoma metastatico (OS). Sebbene raro con circa 1,000 nuovi casi annuali negli Stati Uniti, l'OS è il tumore osseo primario più comune. Alla maggior parte dei pazienti viene diagnosticato questo raro tumore durante la pubertà.

Sono stato molto onorato di ricevere l'invito a parlare alla conferenza MIB FACTOR 2023. FACTOR è una conferenza ospitata dagli agenti MIB. MIB Agents è un'organizzazione senza scopo di lucro dedicata a "Renderlo migliore" per i pazienti con sistema operativo e i sistemi di supporto che li circondano. Questa è stata la sesta conferenza annuale di FACTOR, ma la prima volta che ho partecipato. Sapevo che la conferenza era unica non solo per il suo focus di nicchia, ma anche per il coinvolgimento dei pazienti. Sono stato sopraffatto dalla premurosa cura di questa conferenza. È stato difficile non collaborare con tutti quelli che hai incontrato. Molti ricercatori e clinici avevano interessi simili ma diversi livelli di esperienza. Ciò ha portato naturalmente a connessioni fruttuose. FACTOR ha incluso panel scientifici e di pazienti e la conoscenza e l'ispirazione acquisite da queste sessioni non hanno prezzo. Ancora più importante, tutti i partecipanti hanno mostrato una passione per continuare a comprendere e curare il sistema operativo.

Ho presentato il nostro lavoro che prende di mira il recettore degli androgeni (AR) nel sistema operativo. Gli AR sono strutture sulla superficie delle cellule che rispondono agli ormoni sessuali. Abbiamo trovato un'elevata quantità di AR nei tessuti e nelle cellule di OS primari rispetto ai campioni di OS metastatico. Abbiamo anche prove per ritenere che ALDH1A1, un bersaglio elevato nell'OS metastatico, possa essere collegato all'attività AR. Utilizzando questa conoscenza, abbiamo studiato gli effetti dell'inibizione di AR e ALDH1A1 tramite terapie geniche e farmacologiche. Nessuno dei due farmaci è stato efficace nell'inibire questi bersagli da solo. Ma abbiamo visto una sopravvivenza e una diffusione delle cellule significativamente ridotte nel nostro tipo di cellula più metastatico, chiamato SaOS-LM2, quando i trattamenti sono stati combinati. Inoltre, siamo stati in grado di ottenere risultati significativi con dosi inferiori di ciascun inibitore con la terapia di combinazione. Sebbene si creda fermamente che gli ormoni sessuali e della crescita siano coinvolti nell'OS, è stato difficile dimostrarlo. I risultati di studi precedenti sono stati incoerenti tra loro. Ci auguriamo che la nostra nuova scoperta dell'AR e del possibile collegamento meccanicistico di ALDH1A1 fornisca un modo migliore per studiare il ruolo di questo recettore dell'ormone sessuale nell'OS. Riconosciamo che la terapia ormonale può essere rischiosa per i pazienti con sistema operativo medio, tuttavia, riteniamo che ci sia una vera conoscenza da acquisire osservando l'influenza che l'AR ha su ALDH1A1.

È sempre stata la speranza del nostro laboratorio trovare un trattamento per l'OS che potesse essere utilizzato in clinica. Mancano opzioni terapeutiche per la OS metastatica e i pazienti soffrono di bassi tassi di sopravvivenza. La nostra ricerca utilizza la riproposizione di farmaci per evitare possibili ritardi che potrebbero verificarsi se si utilizza un nuovo farmaco che richiede ancora l'approvazione della FDA. Il nostro laboratorio comprende l'importanza di sviluppare trattamenti migliori per i pazienti che serviamo e la necessità di rendere questi trattamenti accessibili rapidamente. La partecipazione alla conferenza FACTOR di quest'anno lo ha reso più chiaro che mai. Mi ha ispirato a spingere di più per renderlo migliore per i pazienti con OS.

Vorremmo ringraziare Tanya per aver condiviso il suo lavoro. Puoi scoprire di più sul lavoro del suo laboratorio qui. Puoi anche leggere di più su FACTOR nel nostro blog recente.