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Sarcoma osseo maligno primario raro (RPMBS) è un termine per tumori ossei rari e rappresentano non più di un decimo dei tumori ossei a crescita rapida. Può essere difficile ricercare gli RPMBS poiché sono così rari. Ciò rallenta lo sviluppo di nuovi trattamenti. Gli RPMBS di solito colpiscono anche la popolazione adulta più anziana. Ciò significa che ci sono più preoccupazioni sugli effetti collaterali della chemioterapia. Per aumentare la conoscenza in quest’area, più centri si sono riuniti. Hanno condotto uno studio clinico che ha esaminato gli effetti di una specifica forma di trattamento su pazienti affetti da RPMBS. In questo blog diamo uno sguardo a sperimentazione clinica e discutere perché lo studio è rilevante per l'osteosarcoma.

Sperimentazione clinica: cosa, chi e come?

Lo studio clinico ha valutato l’uso di un trattamento chemioterapico simile all’OS sui pazienti. È stata utilizzata la chemioterapia multiagente, una forma di trattamento composta da due o più farmaci e solitamente viene somministrata a pazienti con OS. I pazienti sono stati reclutati da centri in Europa. Sono stati identificati 122 pazienti con RPMBS e di quel gruppo sono stati analizzati 113 pazienti. Avevano un'età compresa tra 41 e 65 anni. I loro RPMBS erano sarcoma pleomorfo indifferenziato, leiomiosarcoma (LMS), fibrosarcoma e angiosarcoma dell'osso.

Il trattamento prevedeva la rimozione chirurgica del cancro. La chemioterapia multiagente è stata somministrata prima e dopo l'intervento chirurgico (come nell'OS) o solo dopo l'intervento chirurgico a tutti i pazienti di questo studio.

I risultati

I pazienti sono stati seguiti in un secondo momento per verificare se il trattamento era stato efficace o meno e in quale misura. 109 dei 113 pazienti sono stati sottoposti a intervento chirurgico e 96 pazienti hanno ricevuto chemioterapia dopo l'intervento. Alcuni pazienti hanno ricevuto anche la chemioterapia prima dell’intervento chirurgico. Il processo ha rivelato alcuni risultati interessanti. I pazienti con LMS dell'osso di solito mostrano scarse risposte al trattamento. In questo studio, più della metà dei pazienti affetti da questo tumore ha mostrato un tasso di sopravvivenza di cinque anni. Anche se questo non è un tasso di successo elevato, è un miglioramento. Risultati simili sono stati osservati negli altri RPMBS. Un risultato che differisce dalle risposte abituali alla chemioterapia nell'OS è stata la risposta dei pazienti alla chemioterapia prima dell'intervento chirurgico. I dati mostrano che più della metà dei pazienti con OS risponde bene a questo tipo di chemioterapia, ma in questo studio meno di un quarto dei pazienti ha mostrato una buona risposta. Tuttavia, qualsiasi ritardo nell’intervento chirurgico causato da ciò non ha influito sui risultati. 

Nel complesso, lo studio riporta che i pazienti con OS e RPMBS mostrano risultati "quasi identici" quando trattati con chemioterapia simile all'OS. Inoltre, la chemioterapia è apparsa sicura negli anziani.

Cosa significa?

Sulla base di questi risultati, i ricercatori suggeriscono che la chemioterapia multiagente potrebbe essere utilizzata come opzione per i pazienti di età compresa tra 41 e 65 anni che soffrono di alcuni tumori ossei rari.  

Poiché i pazienti con RPMBS e OS sono stati colpiti in modo simile dalla stessa forma di trattamento, ciò potrebbe significare che entrambe le condizioni hanno più cose in comune di quanto pensiamo. Se il trattamento simile all’OS è rilevante nei casi di RPMBS, alcuni aspetti dell’RPBS, come i loro meccanismi, possono essere rilevanti nella nostra comprensione dell’OS?

Questo studio ci mostra che i trattamenti progettati per alcuni tumori possono essere utilizzati per altri tumori. Potrebbero esserci trattamenti attualmente mirati ad altri tumori ma che potrebbero essere efficaci anche nell’OS. Per migliorare le nostre conoscenze su come trattare l’OS, possiamo condurre studi come questo che ci consentono di confrontare e contrapporre le risposte al trattamento tra le condizioni.