Mitä ovat kliiniset tutkimukset

Kliiniset tutkimukset ovat lääketieteellisiä tutkimuksia, jotka edellyttävät potilaiden osallistumista ja joilla pyritään vastaamaan lääketieteellisiin kysymyksiin, jotka liittyvät yleensä uuteen hoitoon tiettyyn sairauteen. Nämä kokeet ovat laajan lääkekehitysprosessin viimeisiä vaiheita ja ovat välttämättömiä uusien, mahdollisesti elämää muuttavien hoitomuotojen kehittämisessä. Monet nykyään saatavilla olevista hoidoista ovat tulosta kliinisistä kokeista.

Kliiniset tutkimukset ovat tärkeitä osteosarkoomassa, koska kaikki osteosarkooman potilaat eivät reagoi kemoterapiaan (osteosarkooman standardihoito) ja vaihtoehtoiset vaihtoehdot ovat rajalliset. Siksi kliiniset tutkimukset ovat välttämättömiä uusien hoitojen löytämiseksi, jotka parantavat tuloksia osteosarkoomayhteisössä.

Päätöksesi on aina sinun, osallistutko kliiniseen tutkimukseen ja onko tutkimus sinulle sopiva, riippuu suuresti tutkimuksesta. Vieraile usein kysytyt kysymykset -sivullamme saadaksesi lisätietoja kliiniseen tutkimukseen osallistumisesta.

Tältä sivulta löydät tietoa mm

Drug Development

Kliinisen kokeen vaiheet

Kliinisen tutkimuksen tyypit 

Kokeilutila 

Drug Development

Hyväksyminen

Sääntelyelimet hyväksyvät lääkkeen käytön lääketieteellisessä käytännössä.

Kliinisen kokeen vaiheet

Vaihe 1: Vaiheen 1 kokeessa arvioidaan uusien lääkkeiden turvallisuutta ja annosta. Toisin sanoen se määrittää annoksen, jolla lääkkeestä voi olla eniten hyötyä, mutta jolla on siedettäviä sivuvaikutuksia. Vaiheen 1 kokeisiin osallistuu pieni määrä osallistujia, ja lääkettä annetaan yleensä ensin pienemmällä annoksella ja sitten suurennetulla annoksella (annoksen nostaminen). Tämä tarkoittaa, että sivuvaikutuksia voidaan seurata tarkasti ja annoksen nostaminen lopetetaan, jos sivuvaikutukset saavuttavat tietyn kynnyksen. Vaikka tavoitteena ei olekaan arvioida lääkkeen tehokkuutta, osa potilaista hyötyy.

Vaiheen 1 kokeiden osallistujat ovat usein ensimmäisiä ihmisiä, jotka ovat kokeilleet lääkettä koskaan tai tietyn sairauden vuoksi. Lääkkeelle on tehty laajat turvallisuustestit ja kaikkia osallistujia seurataan erittäin tarkasti sivuvaikutusten varalta koko kokeen ajan. Nämä kokeet vaaditaan siirtymiseksi vaiheeseen 2, ja ne ovat olennainen osa lääkekehitystä.

Joskus vaiheen 1 kokeet jaetaan vaiheisiin 1a/1b.

1a – Määrittää suurimman annoksen, jolla on siedetyt sivuvaikutukset ja vaihe 1b

1b – Annosta testataan muissa osallistujaryhmissä

Vaihe 2: Vaiheen 2 kokeessa arvioidaan uuden lääkkeen tehokkuutta. Lääkkeen annos on määrätty etukäteen vaiheen 1 tutkimuksessa, ja vaikka turvallisuusprofiili on hyväksytty, sivuvaikutuksia seurataan edelleen. Vaiheen 2 tutkimukset voivat koostua yksihaaraisista tutkimuksista, joissa kaikki osallistujat saavat uuden lääkkeen, tai useita kokeita, joissa osallistujat yleensä satunnaistetaan saamaan lääke tai vaihtoehtoinen interventio, kuten lumelääke tai standardihoito. Lääkkeet voidaan lisensoida käyttöön vaiheen 2 kokeiden jälkeen, jos tulokset ovat lupaavia varsinkin harvinaisessa tilassa, jossa suuremman kokeen suorittaminen on haastavaa tai jos uusille hoitomuodoille on kiireellinen tarve.

Vaihe 3: Vaiheen 3 kokeet ovat yleensä jatkoa vaiheen 2 tutkimukselle, mutta laajemmassa mittakaavassa ja ovat usein edellytys lääkkeiden lisensoinnille.

Vaihe 4: Vaiheen 4 tutkimukset suoritetaan sen jälkeen, kun kaivettu kohde on lisensoitu ja käytössä. He tutkivat hoidon pitkäaikaisvaikutuksia ja sitä, miten sen käyttö voidaan parhaiten optimoida.

Kliinisen tutkimuksen tyypit

Interventiotutkimus: Interventiotutkimus on yleisin kliinisen tutkimuksen tyyppi, ja se tehdään uuden hoidon annoksen, turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi. Siksi potilaille annetaan interventio tavallisesti lääkkeen muodossa ja sen vaikutuksia seurataan.

Havaintotutkimus: Havainnointitutkimuksessa seurataan tiettyä potilasryhmää vastaamaan kysymyksiin, jotka koskevat tilaa ja/tai hoitoa normaaleissa olosuhteissa. Interventiota ei anneta, eivätkä potilaat poikkea hoitosuunnitelmastaan. Esimerkiksi vastaaminen kysymyksiin siitä, missä maissa tietyt sairaudet ovat yleisempiä, voi auttaa lääkäreitä tunnistamaan tietyt riskitekijät (esim. altistuminen auringolle, ruokavalio) ja suosittelemaan riskin vähentämistä.

Potilasrekisteri: Rekisteri kerää tietoa tietystä populaatiosta käytettäväksi tulevassa tutkimuksessa. Tiedonkeruu sisältää usein sekä demografisia tietoja, kuten ikä, etnisyys ja sukupuoli, että kliinisiä tietoja, kuten diagnoosin päivämäärä ja veritulokset. Tiedot voivat syöttää potilaat, lääkärit tai molemmat tutkimuksesta riippuen.

Laajennettu käyttöoikeus: Nämä ovat lääkkeitä, joita ei ole vielä lisensoitu, mutta jotka on hyväksytty käytettäväksi joko tietyssä yksilössä tai potilasryhmässä, joilla on yleensä rajoitetut hoitomahdollisuudet. Vaikka nämä lääkkeet eivät ole lisensoituja, ne ovat osoittautuneet lupaaviksi varhaisissa kliinisissä tutkimuksissa.

Kokeilutila 

Rekrytointi – Kokeilut, joissa tällä hetkellä rekrytoidaan ihmisiä.   

Aktiivinen, ei rekrytointi – Kokeilut, jotka ovat käynnissä, mutta eivät rekrytoi ihmisiä.

Ei vielä rekrytoimassa – Kokeilut, joissa ei ole vielä aloitettu rekrytointia.

päättynyt – Kokeilut ovat pysähtyneet. Tämä voi johtua rahoituksen menetyksestä tai lääkkeen sivuvaikutuksista.  

Valmistunut – Kokeilut ovat päättyneet.

tuntematon – Kokeilut, joiden tilaa ei tiedetä.