Puolassa on aloitettu kliininen tutkimus, jossa testataan, voidaanko regorafenibia käyttää luusyöpien hoitoon. Regorafenibi on eräänlainen lääke, jota kutsutaan tyrosiinikinaasi-inhibiittoriksi (TKI). TKI:t toimivat estämällä tyrosiinikinaaseina tunnettujen entsyymien aktivaation. Ne osallistuvat useisiin prosesseihin kehossa. Tämä sisältää syövän kasvun. Tutkijat toivovat, että näiden entsyymien estäminen voisi auttaa osteosarkooman (OS) hoidossa. TKI-lääkkeet on hyväksytty muiden syöpien hoitoon.
Kokeessa tarkastellaan myös sitä, kuinka syövän geneettinen rakenne vaikuttaa siihen, miten henkilö reagoi hoitoon. Tämän tutkimuksen potilailla on molekyylitestaus nähdäkseen mitä geneettisiä muutoksia heillä on.
Meillä oli ilo haastatella oikeudenkäyntiä johtavaa professori Anna Raciborskaa REGBONEsta. Professori Raciborsk on lasten ja nuorten onkologian ja kirurgisen onkologian osaston johtaja Varsovassa, Puolassa.
Voisitko kertoa meille REGBONE-tutkimuksesta?
REGBONE-projekti on ei-kaupallinen kliininen tutkimus (se ei ole lääkeyhtiön rahoittama). Hankkeen tavoitteena on parantaa hoitotuloksia potilailla, joilla on primaarisia pahanlaatuisia luukasvaimia, jotka eivät reagoi standardihoitoon, lisäämällä pitkälle kehitetyn hoidon saatavuutta.
Kokeilussa kehitetään myös kehittynyttä molekyylidiagnostiikkaa käyttäviä hoitovaihtoehtoja potilaille, jotka eivät ole reagoineet standardihoitoon.
REGBONE-projektin tavoitteet ovat:
(1) arvioida kasvainkudoksen mutaatioiden luonnetta ja esiintymistiheyttä.
(2) vertailla molekyylitesti tulokset kliinisillä tiedoilla. Tämä mahdollistaa alustavan arvioinnin mutaatiostatuksen vaikutuksesta kliiniseen tilaan, hoidon kulkuun ja ennusteeseen.
(3) sisällyttää uusi kohdennettu hoito regorafenibi standardihoitoon.
Osana REGBONE-tutkimusta johdetaan immortalisoitu solulinja (laboratoriossa kasvatetut syöpäsolut) tutkimaan sairauden kehittymistä, lääkeherkkyyttä ja lääkeresistenssimekanismeja.
Tämän hankkeen rahoittaa kokonaan Puolan lääketieteellinen tutkimusvirasto (ABM) valtion budjettivaroista.
Mikä tutkimus johti tähän kokeeseen?
Primaariset luukasvaimet ovat erittäin harvinaisia sairauksia. Puolassa diagnosoidaan lapsilla vuosittain noin 1,100 1,200–6 7 uutta pahanlaatuista kasvaintapausta. Luustuvaimia on noin 6-7 % tapauksista. (Tämä on 100-XNUMX tapausta jokaisesta XNUMX lasten syöpätapauksesta).
Valitettavasti luusyöpäpotilaiden hoidon intensiteetistä huolimatta tulokset eivät ole parantuneet yli 30 vuoteen. Tästä syystä muita hoitovaihtoehtoja tutkitaan kaikkialla maailmassa.
Nykyisen tutkimuksen perusteella TKI:iden sisällyttäminen vaikutti lupaavalta. Alustavat tutkimuksemme osoittivat myös merkittävän vasteen tähän lääkeluokkaan primaarisissa refraktaarisissa luusarkoomissa (luusyöpä, joka ei reagoi tavanomaiseen hoitoon).
Miksi molekyylitestaus on tärkeää?
Uusien mutaatioiden tunnistaminen luukasvaimissa on johtanut parempaan käsitykseen kasvainten molekyyliperustasta. Tämä on lisännyt geenitutkimuksen roolia jokapäiväisessä käytännössä. Siitä huolimatta histopatologinen tutkimukset ovat tällä hetkellä luukasvainten diagnosoinnin perusta, uudet molekyylibiologian tekniikat mahdollistavat diagnoosin tarkentamisen monissa tapauksissa. Lähitulevaisuudessa niistä tulee näiden syöpien luokittelun perusta. Näiden menetelmien tarkoituksena on myös sovittaa potilaat edistyneisiin molekyylipainotteisiin hoitoihin.
Kuka voi osallistua tähän kliiniseen tutkimukseen?
Hankkeen laajuus kattaa koko väestön lapsista, nuorista ja nuorista aikuisista 2-vuotiaista 21-vuotiaisiin. Se on tarkoitettu henkilöille, jotka ovat edenneet ensilinjan hoidossa tai joilla Ewingin tauti on uusiutunut. sarkooma tai OS.
Projekti toteutetaan yhteistyössä Äiti ja lapsi -instituutissa (IMID) ja Kansallisen Onkologian tutkimuslaitoksen (PIB-NIO) kanssa. Myös, SARCOMA-yhdistys sarkooman ja melanoomien potilaiden auttamiseksi (potilasjärjestönä) on hankkeen yhteistyökumppani.
Mitkä ovat seuraavat vaiheet kokeilun päätyttyä?
Toivomme tutkimuksen tulosten mahdollistavan regorafenibin sisällyttämisen perushoitoon primaaristen luukasvainten hoidossa ja tämä hoito korvataan kaikille sitä tarvitseville potilaille (valtio maksaa lääkkeen kustannukset). Jos ei, tai jos se on tarpeen, jatkamme ratkaisujen etsimistä eloonjäämisen parantamiseksi tässä potilasryhmässä.
Mitä neuvoja antaisit kenellekään, joka harkitsee kliiniseen tutkimukseen osallistumista?
Kliiniseen tutkimukseen osallistuminen antaa potilaille mahdollisuuden hyödyntää uusinta terapiaa, innovatiivista lääkettä tai hoitomenetelmää. Vaikka onnistumisesta ei ole takeita, potilaiden tulee varmasti tuntea saavansa parasta mahdollista hoitoa. Tämä on erityisen tärkeää, jos lapsella on syöpä. Jos kyseessä ovat syövät, joissa standardihoito on epäonnistunut, kliiniseen tutkimukseen osallistuminen voi olla mahdollisuus löytää tehokas lääke. Kliinisissä tutkimuksissa mukana oleville potilaille ei aiheudu hoitoon liittyviä kustannuksia, he ovat lääkäreiden ja sairaanhoitajien täydellisessä hoidossa ja heillä on pääsy korkeimman tason lääketieteellisiin toimenpiteisiin ja diagnostiikkaan. On muistettava, että kliiniset tutkimukset ovat lääketieteen objektiivisen edistyksen perusta.
Älä siis pelkää kliinisiä tutkimuksia. Ne tarjoavat mahdollisuuden parempaan tulevaisuuteen.
Voit lukea lisää oikeudenkäynnistä osoitteessa kokeilusivusto. Yhteenveto oikeudenkäynnistä löytyy myös osoitteesta ONTEX.
Ymmärrämme, että kliiniset tutkimukset voivat olla hämmentäviä. Vieraile meillä kliinisen tutkimuksen työkalupakki saadaksesi vastauksia kliinisiä tutkimuksia koskeviin kysymyksiin ja vinkkejä tapaamiseen valmistautumiseen.
Jos olet kiinnostunut osallistumaan kliiniseen tutkimukseen, on aina tärkeää keskustella tutkimuksesta ensin lääkärisi kanssa. He tuntevat tapauksesi parhaiten ja voivat neuvoa sinua siitä, onko oikeudenkäynti sopiva.
Haluamme kiittää professori Raciborskaa osallistumisesta haastatteluun. Haluamme myös kiittää tutkimuskoordinaattoria Katarzyna Maleszewskaa, joka auttoi meitä sen järjestämisessä.
Huomaa, että Osteaosarcoma Now Team on lisännyt suluissa olevan tekstin.